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    来源:www.mtokei.com 发布时间:2019-11-08

    2019年10月22日,我想与大家分享孔德制药的报告。今天,顶点制药公司宣布,美国食品和药物管理局已批准该公司的创新疗法Trikafta(ELEXACATOR/TEZACATOR/IVACATOR和IVACATOR)上市,用于治疗12岁以上的囊性纤维化(CF)患者。 这些患者的CFTR基因中至少有一个F508del基因突变。 这一批准使6000名携带F508del基因突变和最小功能突变的患者首次获得针对CF发病机制的创新疗法。 Trikfta被evalate pharmaceuticals列为2024年十大畅销药物。 这份新药申请是在今年7月底提交的。食品和药物管理局在不到3个月的时间里批准了它的上市!这也显示了美国食品和药物管理局为尽快向患者提供这种突破性治疗所做的努力。

    囊性纤维化是由编码囊性纤维化跨膜传导调节因子的基因突变导致的囊性纤维化相关蛋白缺失或功能缺陷引起的遗传病 大约有2000种已知的CFTR基因突变 CFTR蛋白的功能缺陷或缺失导致许多器官细胞中盐和水的不均匀流入和流出,导致肺中异常粘稠的粘液积聚,导致慢性肺感染和进行性肺损伤,并最终导致死亡 CF是一种罕见的缩短寿命的遗传病,影响到北美、欧洲和澳大利亚约75,000人。 Trikafta由三种活性成分组成,其中elexacaftor是新一代CFTR蛋白校正器,用于恢复携带F508del突变的CFTR蛋白的功能,从而改善CF患者的呼吸功能。 Tezacaftor可以通过增加CFTR蛋白向细胞表面的转运水平来增强CFTR蛋白的功能,ivacaftor可以通过延长CFTR蛋白在细胞表面的开放时间来改善缺陷CFTR蛋白的功能。

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    这一批准是基于两项针对12岁及以上CF患者的全球3期临床试验的积极结果。在第一项随机双盲,含安慰剂对照的3期临床试验中,Trikafta用于治疗携带一个F508del基因突变和一个最小功能突变的患者。试验结果表明,在接受治疗4周以后,治疗组患者与接受安慰剂治疗的对照组相比,肺功能显着提高,表现为一秒用力呼气容积占预期值的百分比(ppFEV1)的平均绝对值与基线相比,改善了13.8%(p0.001)。在第二项3期临床试验中,携带两个F508delCFTR基因拷贝的CF患者接受了Trikafta的治疗,或者安慰剂与tezacaftor和ivacaftor构成的三联疗法的治疗。试验结果表明,将elexacaftor加入到tezacaftor和ivacaftor构成的治疗方案中,能够将ppFEV1的平均绝对值改善10%(p0.001)。“今天对囊性纤维化患者,他们的家人,以及Vertex来说都是一个里程碑。经过20年的征程,Trikafta获得FDA的批准。这是一款突破性疗法,具有治疗90%囊性纤维化患者的潜力,“Vertex公司主席、总裁兼首席执行官Jdffrey Leiden博士说:”我要感谢在Vertex公司投入这一研发项目近20年的科学家,他们中很多人为发现治疗这一疾病的疗法献出了自己的整个职业生涯。我还要感谢囊性纤维化基金会(CF Foundation)在药物研发过程中提供的支持、鼓励和帮助。 最后,我要特别感谢成千上万的病人、护理人员、医生和病人倡导者,感谢他们的勇敢和毅力,使我们成为今天的我们。 "

    参考:

    [1]美国食品和药物管理局批准Trikafta(ELEXACAFT/TEZACAFT/IVACAFT和IVACAFT)治疗至少有一个F508del突变的12岁及以上人群囊性纤维化的潜在原因。检索自2019年10月21日,来自

    [2]美国食品和药物管理局批准囊性纤维化的新突破疗法。检索自2019年10月21日,网址: . prnewswire . com/news-releases/FDA-approvals-new-breakthrough-therapy-for-cellulstic-fibrosis- . html

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    collection reports communication

    υor medicine Ming Kant/report today。顶点制药公司宣布,美国食品和药物管理局已批准该公司的创新疗法Trikafta(ELEXACAFT/TEZACAFT/IVACAFT和IVACAFT)上市,用于治疗12岁以上的囊性纤维化患者。 这些患者的CFTR基因中至少有一个F508del基因突变。 这一批准使6000名携带F508del基因突变和最小功能突变的患者首次获得针对CF发病机制的创新疗法。 Trikfta被evalate pharmaceuticals列为2024年十大畅销药物。 这份新药申请是在今年7月底提交的。食品和药物管理局在不到3个月的时间里批准了它的上市!这也显示了美国食品和药物管理局为尽快向患者提供这种突破性治疗所做的努力。

    囊性纤维化是由编码囊性纤维化跨膜传导调节因子的基因突变导致的囊性纤维化相关蛋白缺失或功能缺陷引起的遗传病 大约有2000种已知的CFTR基因突变 CFTR蛋白的功能缺陷或缺失导致许多器官细胞中盐和水的不均匀流入和流出,导致肺中异常粘稠的粘液积聚,导致慢性肺感染和进行性肺损伤,并最终导致死亡 CF是一种罕见的缩短寿命的遗传病,影响到北美、欧洲和澳大利亚约75,000人。 Trikafta由三种活性成分组成,其中elexacaftor是新一代CFTR蛋白校正器,用于恢复携带F508del突变的CFTR蛋白的功能,从而改善CF患者的呼吸功能。 Tezacaftor可以通过增加CFTR蛋白向细胞表面的转运水平来增强CFTR蛋白的功能,ivacaftor可以通过延长CFTR蛋白在细胞表面的开放时间来改善缺陷CFTR蛋白的功能。

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    这一批准是基于两项针对12岁及以上CF患者的全球3期临床试验的积极结果。在第一项随机双盲,含安慰剂对照的3期临床试验中,Trikafta用于治疗携带一个F508del基因突变和一个最小功能突变的患者。试验结果表明,在接受治疗4周以后,治疗组患者与接受安慰剂治疗的对照组相比,肺功能显着提高,表现为一秒用力呼气容积占预期值的百分比(ppFEV1)的平均绝对值与基线相比,改善了13.8%(p0.001)。在第二项3期临床试验中,携带两个F508delCFTR基因拷贝的CF患者接受了Trikafta的治疗,或者安慰剂与tezacaftor和ivacaftor构成的三联疗法的治疗。试验结果表明,将elexacaftor加入到tezacaftor和ivacaftor构成的治疗方案中,能够将ppFEV1的平均绝对值改善10%(p0.001)。“今天对囊性纤维化患者,他们的家人,以及Vertex来说都是一个里程碑。经过20年的征程,Trikafta获得FDA的批准。这是一款突破性疗法,具有治疗90%囊性纤维化患者的潜力,“Vertex公司主席、总裁兼首席执行官Jdffrey Leiden博士说:”我要感谢在Vertex公司投入这一研发项目近20年的科学家,他们中很多人为发现治疗这一疾病的疗法献出了自己的整个职业生涯。我还要感谢囊性纤维化基金会(CF Foundation)在药物研发过程中提供的支持、鼓励和帮助。 最后,我要特别感谢成千上万的病人、护理人员、医生和病人倡导者,感谢他们的勇敢和毅力,使我们成为今天的我们。 "

    参考资料:

    [1]美国食品和药物管理局批准Trikafta(ELEXACAFT/TEZACAFT/IVACAFT和IVACAFT)治疗至少有一个F508del突变的12岁及以上人群囊性纤维化的潜在原因。检索自2019年10月21日,来自

    [2]美国食品和药物管理局批准囊性纤维化的新突破疗法。检索自2019年10月21日,网址: . prnewswire . com/news-releases/FDA-approves-new-breakthrough-therapy-for-囊性纤维化-.html

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